E’ avvenuto al Giovanni XXIII di Bari
Un innovativo farmaco e’ stato somministrato all’ospedale Giovanni XXIII di Bari a un ragazzo
di 16 anni con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1): si tratta di una malattia ultra-rara che colpisce il metabolismo, e determina nelle sue fasi evolutive la necessita’ di eseguire un duplice
trapianto di fegato- rene. “Il farmaco, chiamato Lumasiran, è disponibile solo in pochi centri in Italia: consente di stabilizzare la funzione renale e comunque di evitare il ricorso al trapianto di fegato, migliorando sensibilmente la qualita’ della vita dei pazienti”, spiega Mario Giordano, direttore della
nefrologia e dialisi pediatrica al Giovanni XXIII. L’iperossaluria primitiva tipo 1 (PH1) e’ una malattia genetica ultra-rara, con una prevalenza stimata di 1-3 casi per milione di popolazione e un’incidenza di circa 1 caso ogni 120.000 nati in Europa, ed e’ responsabile dell’1-2% dei casi di insufficienza renale terminale pediatrici. Il Giovanni XXIII ha ottenuto dalla Regione Puglia e dall’AIFA il riconoscimento per la prescrizione e somministrazione del Lumasiran .
